首款贝伐单抗眼用制剂！FDA批准LYTENAVA用于治疗湿性AMD

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据生物制药公司Outlook于7月24日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准LYTENAVA™(bevacizumab-vikg，研究代码ONS-5010，中文名：贝伐珠单抗)用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)，即通常所说的湿性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD）。
关于湿性AMD
湿性AMD是一种慢性、进行性的视网膜疾病，是全球范围内导致老年人视力严重受损的常见原因之一。患者异常的血管会在视网膜下方生长。这些血管会渗出液体和血液，从而导致黄斑肿胀并受到损伤，进而引发视力下降。此外，患者眼睛内还会分泌过量的VEGF——这是一种会促进新异常血管生成的蛋白质。
通过抗VEGF注射疗法可以抑制这种血管的生长。二十多年来，贝伐单抗一直是治疗湿性AMD的最常用的抗VEGF药物之一。但由于此前尚未有适用于眼部的贝伐单抗制剂获得FDA批准，临床医生们只能使用由药房配制的静脉注射用制剂。由于患者通常需要长期接受治疗才能保持视力。因此，在整个治疗过程中，药品的稳定性、质量以及长期可靠性就显得尤为重要。
新型眼科抗VEGF药物
LYTENAVA是首款也是唯一一款获FDA批准用于治疗湿性AMD的眼科贝伐珠单抗制剂，专为眼内给药（注入眼内）而研发。该药已于2024年获得欧洲药品管理局（EMA）及英国药品与保健品管理局（MHRA）批准，用于治疗湿性AMD；在这些地区通用名为bevacizumab gamma。并于2025年在德国和英国上市，于2026年在奥地利上市。
贝伐珠单抗（Bevacizumab）是一种人血管内皮生长因子（VEGF）抑制剂。贝伐珠单抗能与VEGF结合，从而阻断VEGF与其在内皮细胞表面的受体（Flt-1和KDR）发生相互作用。LYTENAVA能与VEGF-A的所有亚型结合，进而阻断其与受体VEGFR-1及VEGFR-2的相互作用。通过抑制VEGF-A，LYTENAVA可抑制内皮细胞增殖、新生血管形成及血管通透性。对这些生理病理过程的抑制，针对的是导致视力丧失的病理机制。
“二十多年来，尽管尚未有获得FDA批准的眼用制剂，贝伐单抗依然是视网膜疾病治疗中最常用的抗VEGF药物之一。LYTENAVA™彻底改变了这一状况。医生们不再需要使用那些原本为静脉注射而设计的制剂，现在可以使用专为眼内给药而研发的贝伐单抗制剂，这样的制剂能够确保产品的一致性、质量以及符合相应的监管标准，从而满足患者的需求。”Outlook的首席执行官鲍勃·贾尔（Bob Jahr）如此说道。
关键临床试验
这项批准基于关键性3期NORSETWO试验（NCT03834753）和验证性3期NORSEEIGHT试验（NCT06190093）。
NORSETWO试验是于一项证实了LYTENAVA在湿性AMD成年患者中的疗效的随机、多中心、设盲、活性药物对照研究。受试者被随机分配接受LYTENAVA 1.25mg治疗（N=113，每月一次，持续1年），或接受雷珠单抗0.5mg治疗（N=115，前3个月每月一次[第0、30和60天]，随后每3个月一次，持续1年[第150和240天]）。患者年龄介于54岁至98岁之间，中位年龄为79岁。
主要疗效终点为：根据“早期糖尿病视网膜病变治疗研究”（ETDRS）视力表评分，从起始至第11个月期间，最佳矫正视力（BCVA）提高≥15个字母的患者比例。
研究药物组之间的差异具有显著性，LYTENAVA组的优势更为明显。接受LYTENAVA治疗的患者中，41.7%（45/108）从起始至第11个月期间BCVA提高了≥15个字母；相比之下，接受雷珠单抗治疗的患者中，这一比例为23.1%（24/104）（P=0.0052）。
预先设定的次要疗效评估指标为从起始到第11个月的最佳矫正视力平均变化值。结果显示，与先每月使用一次雷珠单抗、之后每3个月使用一次的方案相比，每月使用一次LYTENAVA的效果更佳。
NORSEEIGHT试验是一项多中心、随机、设盲、对照研究。400名患有湿性AMD的成年患者被按1:1比例随机分配接受LYTENAVA（1.25mg）或雷珠单抗（0.5mg）治疗，给药频率为每4周一次，共3次（分别在第0天、第4周和第8周）。
研究的主要疗效终点是第8周时基于ETDRS评分的BCVA较起始的平均变化值，采用-3.5个字母作为非劣效性（NI）界值。
在第8周，与雷珠单抗相比，NORSEEIGHT研究未达到预设的非劣效性（NI）界值（即基线BCVA平均变化差值为-3.5个字母）。在第8周，LYTENAVA组BCVA的平均增幅为3.3，而雷珠单抗组为4.5；最小二乘（LS）平均差及95%置信区间（CI）为-2.3（-4.0，-0.5）。在第12周，LYTENAVA组BCVA较起始的改善情况与NORSETWO研究结果一致。
来自5项临床试验（除上述两项外包括：NCT04516278、NCT03844074、NCT05112861）中601名接受LYTENAVA治疗的患者数据显示，接受LYTENAVA治疗的患者中报告的最常见不良反应（≥4%）为结膜出血（4%）。
参考来源：‘Outlook Therapeutics Announces LYTENAVA™ FDA Approval as the First and Only FDA-Approved Ophthalmic Bevacizumab for the Treatment of Wet AMD’，新闻稿。Outlook Therapeutics, Inc.；2026年7月24日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。