肢端肥大症在研药物CAM2029上市申请已重新进入FDA审查

香港济民药业

据Camurus公司7月17日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已接受重新提交的CAM2029(octreotide，奥曲肽)缓释注射剂的新药申请(NDA)，用于治疗肢端肥大症患者。该申请已设定处方药用户收费法案（PDUA）目标日期为2026年12月18日。如果获得批准，CAM2029将以自动注射笔的形式供应，为肢端肥大症患者提供每月一次的自我注射方案。 该申请是针对2026年6月发出的一份完整回复函（CRL）重新提交的，该回复函涉及在第三方工厂检查中发现的问题。这是Camurus收到的第二份与生产缺陷相关的完整回复函。据该公司称，合同制造商已采取所有整改措施，为工厂再次接受检查做好准备。该函件并未对产品的安全性和有效性提出任何质疑。
新药申请由7项临床研究的数据支持，其中包括ACROINNOVA临床项目中的四项I期研究、一项II期研究和两项III期临床研究（ACROINNOVA 1[NCT04076462]和ACROINNOVA 2[NCT04125836]）。
ACROINNOVA 1研究结果显示，与安慰剂组相比，CAM2029治疗组在第22周和第24周达到胰岛素样生长因子-1(IGF-1)平均水平低于或等于正常值上限的患者比例显著更高（72.2%vs37.5%；差异为34.6%[95%CI,11.3-57.9]；P=0.0018）。在长期开放标签的ACROINNOVA 2研究中，CAM2029的安全性与第一代生长抑素受体配体一致。
肢端肥大症是一种罕见的、缓慢进展的疾病，通常由垂体肿瘤引起，该肿瘤分泌过量生长激素，刺激IGF-1水平升高。这会导致骨骼和组织异常增生，手、脚、面部特征和内脏器官增大，并出现疲劳、关节疼痛、头痛、视野缺损、多汗和感觉异常等症状。生化指标和症状控制不佳会对肢端肥大症患者的生活质量和死亡率产生不利影响。肢端肥大症的患病率估计约为每百万人60例。

Oczyesa/CAM2029(奥曲肽)缓释注射剂

在美国，长效奥曲肽目前以Sandostatin LAR缓释剂型上市，这是一种肌注制剂，适用于对皮下注射奥曲肽有缓解且耐受性良好的肢端肥大症患者。奥曲肽是一种生长抑素类似物，其药理活性包括抑制生长激素分泌。
CAM2029是一种新型的奥曲肽缓释制剂，采用预充式自动注射笔每月皮下注射一次，其生物利用度比目前已获批准的长效肌注奥曲肽高约五倍。目前，CAM2029已在欧盟和英国获准上市，用于治疗肢端肥大症，产品名称为Oczyesa®。此外，CAM2029在另外两个国家的上市许可申请正在审核中。
参考来源：‘Camurus’ NDA resubmission for CAM2029 in acromegaly accepted for review by the US FDA’，新闻稿。Camurus；2026年7月17日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。