这是庞贝病双组分疗法的一部分，输注后，Miglustat与血液中的cipaglucosidase alfa-atga结合、稳定并减少其失活。结合的miglustat在内化并转运至溶酶体后与cipaglucosidase alfa-atga解离。单独使用的miglustat在裂解糖原方面没有药理活性。 【生产厂家】Amicus Therapeutics US, LLC<br>【商标】Opfolda<br>【通用名】miglustat<br>【中文名】麦格司他、美格鲁特<br>【规格】65mg白色不透明硬明胶胶囊：4瓶/盒；24瓶/盒；100瓶/盒。<br>【存储】储存温度为20°C至25°C（68°F至77°F）。允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间偏移，[参见USP控制室温]。存放在原来的容器中避光。<br><br>【Opfolda适应症及用途】<br>Opfolda是一种酶稳定剂，与Pombiliti（一种水解溶酶体糖原特异性酶）结合使用，用于治疗体重≥40公斤且采用目前的酶替代疗法（ERT）没有改善的晚发型庞贝病（溶酶体酸性α-葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症）成年患者。<br><br>【Opfolda剂量和给药】<br>• 在开始治疗前验证具有生殖潜力的女性的妊娠状况。<br>• Opfolda与Pombiliti联合使用。<br>• 每隔一周口服一次的Opfolda推荐剂量（根据实际体重）为：<br>o 体重≥50kg的患者为260mg。<br>o 体重≥40kg至<50kg的患者为195mg。<br>• 在最后一次ERT剂量2周后开始Opfolda与Pombiliti联合使用。<br>• 在开始Pombiliti输注前约1小时将Opfolda与不加糖的饮料一起服用；服用Opfolda前至少2小时和服用Opfolda后2小时内不要食用其他饮料或食物。<br>• 错过剂量：如果错过Opfolda剂量，则不应给予Pombiliti，并且应在最后一次服用Opfolda后至少24小时重新安排治疗。如果Opfolda与Pombiliti联合用药均被错过，请尽快重新开始治疗。<br>• 请参阅完整的处方信息，了解肾功能损害患者的Opfolda推荐剂量。<br><br>【Opfolda剂型和规格】胶囊：65毫克。<br><br>【Opfolda禁忌症】妊娠。<br><br>【Opfolda警告和注意事项】<br>• 胚胎-胎儿毒性：可能导致胚胎-胎儿伤害。建议有生殖潜力的女性注意对胎儿的潜在风险，并在治疗期间和最后一次给药后至少60天内使用有效的避孕措施。<br>• 与Pombiliti相关的风险：请参阅Pombiliti处方信息，了解Pombiliti其他风险的描述。<br><br>【Opfolda不良反应】<br>最常见的不良反应≥5%是头痛、腹泻、疲劳、恶心、腹痛和发热。<br><br>【Opfolda在特定人群中的使用】<br>哺乳期：不建议母乳喂养。<br><br>注：药品如有新包装，以新包装为准。以上说明书信息概要由香港济民药业整理编辑，仅供参考，不作任何用药依据，具体用药指引，请参阅完整处方信息或咨询主治医师。<br>