<p class="ql-block">重症肌无力（myasthenia gravis，MG）是一种神经-肌肉接头处传递功能障碍的自身免疫性疾病，患者主要表现为一部分或全身骨骼肌的无力和易疲劳，症状多于活动后加重、休息后减轻，大部分患者会伴有胸腺增生或胸腺瘤。其中，全身型重症肌无力已被纳入我国第一批罕见病目录，病程长、难治疗、易复发。目前，我院神经内科成功为多名重症肌无力患者开展了国际前沿的靶向FcRn治疗，帮助患者重新回归正常生活。</p><p class="ql-block"><br></p> <p class="ql-block">患者杨大妈，一年多前因出现眼睑下垂、全身无力，被诊断为重症肌无力。在家口服“溴吡斯的明”治疗。1个月前患者已经出现了吞咽困难，喝水都无法下咽，会从鼻子呛出来，而且呼吸费力，静坐时都有憋气的症状。血气分析也证实了持续低氧血症，这意味着杨大妈已经处于重症肌无力的危象状态。经过综合考虑并请中国医科大学附属第一医院朱瑞霞教授会诊后，神经内科四病房丛林主任为其制定新方案，患者用上了重症肌无力治疗的新型生物制剂——靶向FcRn的抗体片段（也称为FcRn拮抗剂）。经过第一个疗程FcRn拮抗剂治疗后，杨大妈的眼睑下垂和全身无力的症状就得到明显改善！左侧眼睑下垂及全身无力症状明显好转，经过评估MFGS（重症肌无力功能评分）评分也得到了显著改善。新型生物靶向治疗对患者起效了，他的身体状况正在逐渐恢复，精神压力也有所减轻。现在，她已能够重新回归正常的家庭生活。</p> <p class="ql-block">近年来，新型免疫治疗发展迅速，包括B细胞耗竭剂、FcRn拮抗剂、补体抑制剂、T细胞疗法等。这些治疗方法利用生物技术手段，针对重症肌无力的病因进行精准治疗，能够有效缓解患者症状并降低复发率。</p> <p class="ql-block">其中FcRn拮抗剂备受关注。FcRn是一种在体内广泛表达的分子，它与免疫球蛋白IgG结合可保护后者不被降解，从而延长IgG在人体内的“寿命”。而绝大部分重症肌无力患者体内存在抗乙酰胆碱受体抗体（AChR抗体）或MusK抗体等IgG类致病性自身抗体，应用FcRn拮抗剂可以加快这些致病性IgG抗体的清除，从而达到治疗作用。</p> <p class="ql-block">此外，研究还发现，与使用安慰剂的患者相比，接受FcRn拮抗剂治疗不会增加患者的感染风险，具有很好的安全性和耐受性。</p> <p class="ql-block">截止目前为止，已有十余名重症肌无力在我院神经内科四病房接受<span style="font-size:18px;">FcRn拮抗剂靶向治疗，患者获得了良好的预后。在目前的治疗中，我们发现</span>FcRn拮抗剂能够精准地针对重症肌无力致病机制的重要环节进行治疗，缓解患者的症状并降低复发率。同时，FcRn拮抗剂具有很好的安全性，不会增加患者的感染风险，对于重症肌无力患者来说，又多了一种可供选择的治疗方法。</p>