干细胞能治疗帕金森病吗？一16年帕金森病患者与上海瑞金医院功能神经外科李殿友主任的干细胞治疗十问

云南若水

　　前言：一次关于希望与未来的对话

作为一名与帕金森病共处了十六年的患者，我深知每一天的僵硬、颤抖与“开关”波动意味着什么，也深知我们对“控制”与“改善”的渴望有多强烈。当“干细胞治疗”从一个遥远的科学词汇，逐渐走到临床研究的聚光灯下时，我们心中都充满了复杂的疑问：这究竟是新的曙光，还是另一场空谈？它适合我吗？风险有多大？我们何时才能用上？

为了寻找这些问题的答案，我带着无数帕友的托付与期待，有幸采访了上海瑞金医院功能神经外科的李殿友主任。李主任及其团队正是在这一前沿领域进行扎实临床研究的先锋之一。

在这次深入的访谈中，李主任以极大的耐心与坦诚，围绕我们帕友最关心的十个核心问题——从疗法原理、自身经历适配性，到现实风险、未来展望——进行了清晰而审慎的解答。他没有给出虚幻的承诺，而是基于目前的科学证据和临床试验数据，描绘了一幅谨慎乐观、步骤清晰的图景：一种利用帕友自身细胞、旨在“修复”大脑的疗法，正处于严谨的验证道路上。

我将这场宝贵的对话公之于众。它或许不能提供立即的解决方案，但我相信，真实、权威的信息本身，就是照亮前行道路的一盏灯。无论您是在观望、在期待，还是在积极寻求新的可能，希望这份来自研究一线的“十问十答”，能为您带来有价值的参考，助您在与帕金森病的共处中，做出更知情的决策。

云南若水

2026年1月28日

以下是采访正文。

　　一、关于疗法：我们帕友最关心的“是什么”和“管用吗”

1. 疗法的核心:李博士，能请您简单介绍一下瑞金医院研究的这种干细胞疗法吗？它到底是怎样帮助改善我们帕金森病症状的？

答：我们瑞金医院目前在研究的这项干细胞疗法，是一种人自体诱导多能干细胞（iPSC）的衍生细胞药物，我们借助iPSC的分化能力，定向诱导分化获得人中脑多巴胺能神经前体细胞（mDAP），并通过脑部立体定向手术的方式精准注射到帕金森病患者双侧壳核部位，细胞进入脑内后，会进一步分化成熟为多巴胺能神经元，长期存活且释放多巴胺，能够长出神经突起覆盖靶区并功能性整合入神经环路，以在功能上替代帕金森病患者脑内退变/丢失的多巴胺能神经元，从而发挥治疗作用。

　　2. 细胞的来源：您的视频提到会用“自体干细胞”，这具体是从我们患者自己身体的哪个部位提取？提取和培养的过程复杂吗，对我们患者身体有伤害吗？

答：我们的自体干细胞疗法，是采集帕金森患者自身静脉血，在体外历经诱导多能干细胞（iPSC）到中脑多巴胺能神经前体细胞（mDAP）两个主要的培养制备阶段，整个过程由专业的、经过充分培训的细胞生产人员在药品生产质量管理规范（GMP）条件下完成，大约耗时半年以上。患者需采集约28mL静脉血，采血由医院专业护士完成，采血量和采血操作总体而言没有太大影响。

　　3. 治疗的效果与目标：我们最想知道，这个治疗主要目标是控制症状、延缓发展，还是有可能修复大脑？在已经接受治疗的患者身上，观察到的主要改善是哪些方面（比如：服药剂量减少、开关现象减轻、还是非运动症状改善）？



答：从机制上说，干细胞疗法不但有望改善帕金森患者的症状，也有机会修复退变/丢失的神经元，从而或许可以延缓病情发展，使患者长期获益。结合目前国内外已报道的研究结果来看，接受同类疗法治疗后的帕金森患者，有表现出不同程度的运动症状及非运动症状改善，包括每日开期时间增加（相应关期时间减少），也有部分患者能够减少日常抗帕金森口服药的用药剂量。

　　二、关于现状：我们有机会用上吗？

1. 研究的阶段：您的研究目前处于临床第几期？大概已经有多少位患者参与了？

答：我们瑞金医院目前在进行的干细胞研究属于药监局批准的临床I期试验，计划入组12例患者接受治疗，目前已有6例完成手术。

　　2. 入组的标准:如果像我这个病程16年的患者想申请参加，需要满足哪些具体的条件？（比如：年龄、病程、病情阶段、是否做过DBS手术等）。是不是病程越短，效果可能越好？

答：我们研究目前被批准方案中规定：患者年龄需要在50-75岁之间，帕金森病程5-20年，中晚期（改良H&Y 3或4级），需要经过一定剂量的抗帕金森口服药治疗后疗效减退，且未接受过DBS手术者。如果病程过短，处于早期阶段的帕金森患者，可能传统药物或其他疗法仍有效，未必适合此类研究性疗法，关于具体的病程及病情状况，我们研究医生会依照方案中详细的入排标准进行充分筛查评估并逐条确认。

　　3. 参与的路径：如果患者想了解或申请参加这个临床研究，最正规的联系途径和流程是什么？需要准备哪些病历资料？

答：如果有意愿想要了解或参加研究的患者，可以关注我们瑞金医院线下或线上官方公众号等平台发布的招募信息，里面有具体的报名和联系方式，也可以到我的门诊挂号就诊。建议提前准备好帕金森病相关病历资料及信息，包括既往检查报告、诊断情况、帕金森治疗用药史及目前服药情况，另外如有近半年内的脑部核磁影像，和近一个月内的验血报告，也请一并提供。

　　三、关于风险与代价：我们需要面对什么？

1. 已知的风险：在目前的临床试验中，观察到的主要不良反应或风险有哪些？发生的概率高吗？



答：目前总体安全性较好，风险可控，可能个别患者会有轻微的术后脑水肿表现，但对症处理后即可恢复。不过本研究仍在进行中，长期安全性数据有待进一步积累。而结合同类产品的研究报道，安全性方面也都是比较好的。具体在帕友们来参加本研究时，会由专业的医生对可能的风险问题进行详细说明和解答，研究过程中我们研究医生也会密切关注每一位患者的情况，确保安全是我们的首要目标。

　　2. 现实的代价：整个治疗过程大概需要多长时间（住院+随访）？根据目前的政策，参加临床试验的患者需要自己承担哪些费用（如检查费、住院费）？未来如果正式应用，您预估大概的费用会在什么范围？

答：我们的研究分为几个阶段:

1）首先您需要来院进行筛查评估，符合标准者采血，而后开始制备细胞，需等待6-7个月；

2）细胞制备好后，预约手术日期，提前1周左右来院住院进行术前评估；

3）术后1周左右出院，出院后需要继续随访24个月（随访期间还需来院约8次）。

目前我们是药监局批准的I期临床试验，包括治疗前后的检查评估、住院和手术都是免费的。自体细胞生产成本比较高，未来正式应用后定价可能不会低，但目前也很难确定具体的定价标准。

　　四、帕友心声：我们的长远期待

1. 疗法的定位：在您看来，干细胞治疗未来是会替代现有的药物和DBS手术，还是作为一种强有力的补充手段？

答：干细胞疗法仍在研究阶段，有待长期验证临床安全性和有效性，现有药物或DBS手术，包括其他已临床应用的治疗手段（如磁波刀等），都有其各自的特点和优势，应充分评估不同患者的病情状况，针对性的选择适合的治疗方式。我相信随着干细胞疗法研究数据的逐步积累以及技术的逐渐成熟，未来会成为我们对抗帕金森病的一个有效补充手段，能让帕友们多一个治疗选择。

2. 给老帕友的话：对于像我这样病程十多年的“老帕友”，您会建议我们现在就积极关注和尝试，还是更应管理好现有治疗，保持观望？您对这个疗法的未来时间表有怎样的预估？

答：目前有多种针对帕金森病的新型疗法在临床探索阶段，咱们帕友们可以积极关注，不过回到治疗选择方面，既不能墨守成规，完全排斥正规开展的新型疗法临床试验，但也不能盲目尝试，还是要依据每位帕友不同的病情阶段和个人实际情况，由专业医生全面评估后给出建议。就干细胞疗法而言，目前国内外有多个产品的临床试验正在积极推进中，并且都取得了不错的进展，可能在未来2-3年内还会取得更大的突破，我们也会努力把研究做好，把好质量关，希望能早日真正造福帕友们。