ELEVIDYS(SRP-9001)用于杜氏肌营养不良症中文说明书

香港济民药业

剂量

患者

外显子

输注

监测

小瓶

营养不良

杜氏

基因

免疫

杜氏肌营养不良症是由编码抗肌萎缩蛋白(肌肉力量的必需蛋白质)生成指令的基因突变引起的。ELEVIDYS是FDA批准用于治疗该症的第一种基因疗法。
【生产厂家】Sarepta Therapeutics, Inc.
【商标】ELEVIDYS
【通用名】delandistrogene moxeparvovec-rokl
【研究代码】SRP-9001

ELEVIDYS(SRP-9001)

【ELEVIDYS规格】
ELEVIDYS采用10mL小瓶冷冻运输（≤-60°C [-76°F]）。
ELEVIDYS作为定制试剂盒提供以满足每位患者的剂量要求[见剂量和给药方法]。每套包含：
• 10至70瓶单剂量ELEVIDYS。
• 每瓶一块酒精湿巾。
每个ELEVIDYS包装最多可包含两个不同的药品批次。每个试剂盒中的小瓶总数对应于个体患者的剂量要求（基于患者的体重），并在包装上注明[参见剂量和给药方法]。每套包含指定数量的ELEVIDYS药瓶（对于体重范围为10.0–10.4kg的患者，最少10瓶；对于体重69.5kg及以上的患者，最多70瓶）。
【ELEVIDYS储存和处理】
• ELEVIDYS的运输和交货温度≤−60°C[−76°F]。
• ELEVIDYS在2°C至8°C（36°F至46°F）直立位置保存时可冷藏最多14天。
• 不要重新冷冻。
• 不要摇晃。
• 一旦达到室温，请勿将其放回冰箱。
• 遵循当地有关处理生物废物的指南。
【ELEVIDYS适应症和用途】
ELEVIDYS是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，适用于治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因突变的非卧床的儿科患者。该适应症是根据在接受ELEVIDYS治疗的患者中观察到的骨骼肌中ELEVIDYS微型抗肌营养不良蛋白的表达而在加速审批下获得批准的。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中临床益处的验证和描述。
【ELEVIDYS剂量和给药】
ELEVIDYS仅用于单剂量静脉输注。
• 选择接受ELEVIDYS治疗且抗AAVrh74总结合抗体滴度<1:400的患者。
• 推荐剂量：每公斤体重1.33×10¹⁴个载体基因组(vg)。
• 对于并发感染的患者，推迟治疗直至感染消失。
• 在输注ELEVIDYS之前评估肝功能、血小板计数和肌钙蛋白-I。
• 输注前一天，开始皮质类固醇疗法至少60天。建议肝功能异常患者调整皮质类固醇剂量。
• 静脉输注给药时间为1-2小时。以低于10mL/kg/小时的速度输注。
【ELEVIDYS剂型和规格】
• ELEVIDYS是一种用于静脉输注的混悬液，标称浓度为1.33×10¹³vg/mL。
• ELEVIDYS以定制套件形式提供，包含10至70个10mL单剂量小瓶，每个套件根据患者体重构成一个剂量单位。
【ELEVIDYS禁忌症】
• ELEVIDYS禁用于DMD基因外显子8和或外显子9存在任何缺失的患者。
【ELEVIDYS警告和注意事项】
•急性严重肝损伤：已观察到急性严重肝损伤。在输入ELEVIDYS前监测肝功能，在输入ELEVIDYS后的前3个月内每周监测肝功能。持续监测，直至结果不明显。如果怀疑急性严重肝损伤，建议咨询专家。
• 免疫介导性肌炎：DMD基因外显子1至17和或外显子59至71缺失的患者可能面临严重免疫介导性肌炎反应的风险。如果出现肌炎症状（例如，不明原因的肌肉疼痛、压痛或无力加剧），请考虑额外的免疫调节治疗（除皮质类固醇外，还可使用免疫抑制剂[例如钙调神经磷酸酶抑制剂]）。
• 心肌炎：已观察到心肌炎和肌钙蛋白-I升高。在ELEVIDYS输注前监测肌钙蛋白-I，并在ELEVIDYS输注后第一个月每周监测一次。
• 针对AAVrh74的预存免疫：在给予ELEVIDYS之前对抗AAVrh74总结合抗体的存在进行起始检查。
【ELEVIDYS不良反应】
研究中最常见的不良反应（发生率≥5%）是呕吐和恶心、肝功能测试升高、发热和血小板减少。
注：药品如有新包装，以新包装为准。以上中文说明书信息概要由香港济民药业整理编辑，仅供参考，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。