随着基因治疗DMD模型mdx鼠研究的进一步深入，使DMD基因治疗迈上了一个新台阶，我们期待结果，但还在研究过程中......<br><br> 很多家长在煎熬的苦等之中， 有的从孩子几个月大确诊出此病就开始漫长的等待，有的孩子已经等不到基因治疗结果出来就瘫痪去世了。<br><br> 肌营养不良（DMD）是一种遗传疾病，由阻碍肌肉细胞制造抗肌萎缩蛋白（dystrophin）引起，它维持着肌肉的结构和健康功能。在DMD患者中，缺少dystrophin会导致肌肉损伤和修复的灾难性循环。<br><br> 在面对肌营养不良的治疗，很多家长都很迷茫不知道该怎么决定。这就要讲到中医与西医观念上不同点！<br><br> 很多家长与患者都在等待基因治疗研究出结果，漫长的苦等过程中，家长们亲眼看着自己的孩子一天天病情加重、身体瘫痪、衰竭死亡。<div>目前治疗肌营养不良说的最多的就是基因治疗药，那么所谓基因治疗可靠吗？期初基因治疗是在动物身上试验可延缓动物的生存时间和对基因进行修正，但在人身上似乎结果并不理想，只是在个别患者身体上试验结果不明确，也没大规模的用在人身上安全性和稳定性也是未知的。当然国外的公司正在进行三期临床试验的药物，其实类似的试验已经在国外多家公司都在进行，但是要想通过国家及权威机构认证，通过人体试验安全性，走到最后这一步，到底有多少药能达到标准呢？其实是一件蛮困难的事情！<br></div>